Великобритания первой в мире одобрила генную терапию болезней крови

Об этом сообщило британское Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения (MHRA). Как отмечается  в пресс-релизе MHRA, новое лечение сможет помочь людям, страдающим серповидноклеточной анемией и бета-талассемией. Обе болезни вызваны ошибками в гене, который отвечает за выработку гемоглобина в организме. Первая диагностирована в Соединенном Королевстве у 15 тыс. человек, вторая - примерно у 1 тыс.

Терапия препаратом Casgevy, применяемом при серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, основана на технологии редактирования гена CRISPR.
В ходе терапии Casgevy у пациентов извлекают стволовые клетки из костного мозга с целью дальнейшего редактирования генов в лаборатории. Отредактированные гены возращают обратно в организм пациентов, после чего им необходимо провести в больнице не меньше месяца. Препарат работает в отношении как серповидно-клеточной анемии, так и талассемии, поскольку оба заболевания вызваны ошибкой в генах, ответственных за синтез гемоглобина.

Технология CRISPR/Cas, которую называют «молекулярными ножницами», - это системы из ферментов, которые нацеливаются на конкретную последовательность ДНК и разрезают ее в условленном месте. Они позволили избирательно удалять участок из генома или заменять его на другой — если предварительно снабдить клетку шаблоном для замены.