Наука как ключ к развитию          

В  городе на Неве проходит Петербургский международный экономический форум (ПМЭФ). Без преувеличения, это уникальное событие в мире экономики и бизнеса. За прошедшие годы форум стал ведущей мировой площадкой для общения представителей деловых кругов и обсуждения важных, насущных вопросов, стоящих перед Россией, развивающимися рынками и миром в целом.

Естественно, в авторитетном собрании участвуют ведущие эксперты и учёные страны в области здравоохранения и медицинской науки. Активное участие в ключевых сессиях приняли специалисты Российского национального исследовательского медицинского университета им. Н.И.Пирогова Минздрава России. Актуальные научные достижения представил ректор вуза академик РАН Сергей Лукьянов.

                        Залог национальной безопасности

XXI век – это век стремительного развития науки и медицинских технологий. Не случайно на ПМЭФ состоялись, в частности, сессии «Медицина будущего: биомедицинские технологии для создания новых лекарственных препаратов» и «Биомедицинские технологии – основа технологического суверенитета». Речь на них шла о технологическом лидерстве и суверенитете России.

Живой интерес вызвало выступление ректора РНИМУ им. Н.И.Пирогова С.Лукьянова, рассказавшего о главных проблемах при разработке лекарств от серьёзных аутоиммунных заболеваний.

Докладчик отметил, что аутоиммунные заболевания – это огромная группа болезней, которыми страдают до 7% населения Земного шара. Спектр очень широк: сахарный диабет, ревматоидный артрит, рассеянный склероз и многие другие. Это более 140 нозологий, когда иммунная система в результате неких ошибок начинает атаковать собственный организм. Все они относятся к классу неизлечимых, можно говорить лишь о ремиссии, хотя и весьма длительной, но даже при этом полное выздоровление наступает очень редко. Дело в том, что в основе таких заболеваний отмечается сбой иммунной системы в трактовке «свой-чужой».

Как пояснил учёный, за всеми заболеваниями стоят клетки иммунной системы. Они видят риск в собственной структуре и атакуют здоровые клетки. До настоящего времени вся терапия таких болезней была основана на иммуносупрессивных препаратах широкого действия, которые могут эффективно снимать симптомы, но не приводят к полноценной ремиссии и несут высокие риски для здоровья.

«В данном случае мы не можем обойтись препаратами широкого действия, так как они оказывают негативное воздействие на здоровье. Препараты, которые применяются сегодня, очень помогают больным, но одновременно нарушают работу иммунной системы. Риски очень высоки. В связи с этим наш университет в содружестве с Российской академией наук, Институтом биоорганической химии им. М.М.Шемякина и Ю.А.Овчинникова, нашим индустриальным партнёром – компанией BIOCAD провели широкую совместную работу. Идея состоит в нанесении точечного удара непосредственно по клеткам. Однако нанести точечный удар по Т-клеточным рецепторам крайне тяжело, так как их насчитывается свыше 100 миллионов. И всё же такую очень сложную задачу удалось решить, базируясь на современных технологиях, в частности, на методе мегасеквенирования, который появился в начале 2000-х годов, анализе сотен и сотен миллионов последовательностей и т.д. Найти среди 100 миллионов вариантов тот, который нужен, было очень сложно, это заняло много лет. Пришлось разработать системы биоинформатики. И наши биоинформатики разработали программы, которые на сегодня являются, наверное, лучшими в мире. Ни в одной стране подобной платформы пока не существует. В результате мы предложили новый препарат. В общем, это довольно уникальный случай, когда мы оказались в лидерах», – добавил докладчик.

Действительно, налицо прорывной, поистине революционный подход. Вследствие нового подхода к лечению наступают очень глубокие ремиссии. Люди практически возвращаются к нормальному образу жизни. Воздействие не на иммунную систему в целом, а таргетная направленность на те клетки, которые по ошибке атакуют собственные ткани, приносит положительный результат.

«Это первый в классе препарат, и мы верим в то, что эта линейка будет расти и распространяться на другие заболевания, потому что это принципиально новый подход. Мы атакуем те клетки, которые вызывают болезнь, не повреждая иммунную систему в целом. Надеемся, что нам удастся достичь прорыва. На подходе и лекарственные средства. Думаю, в ближайшие 5-10 лет подобные препараты будут появляться для лечения самого широкого спектра заболеваний», – конкретизировал выступавший.

Как подчеркнул С.Лукьянов, пока сложно представить себе, чтобы аутоиммунное заболевание не возникало, не развивалось, не повреждало иммунную систему. При этом нужно работать с группами риска, контролировать их, вовремя лечить и т.д. Именно так можно предотвратить не только прогрессирование болезни, но и тяжёлые последствия. Терапию надо начинать вовремя, лучше даже до первых проявлений признаков заболевания.

Кроме того, С.Лукьянов обратил внимание на сложности оказания помощи людям с нарушениями в генетическом коде. Стоимость препаратов для лечения таких заболеваний очень высока. При этом подобных нарушений тысячи. Как отметил Сергей Анатольевич, если под каждое заболевание будет отдельный препарат, нагрузки на бюджет окажутся колоссальными.

«Наше предложение – создавать центры при исследовательских центрах и университетах, которые смогут собрать конструкцию непосредственно «под больного». В РНИМУ им. Н.И.Пирогова готовы проводить работы по созданию персонифицированных генотерапевтических препаратов в сжатые сроки – от трёх до шести месяцев. При поддержке Министерства здравоохранения РФ создан консорциум, выделено финансирование на строительство Центра опытного производства генотерапевтических препаратов для обеспечения доступа к ним населения России и дальнейшего выхода на международный рынок», – отметил С.Лукьянов.

               Притягательное и спасительное будущее

Особое внимание на форуме было приковано к обсуждению инновационного препарата для лечения болезни Бехтерева.

«Создание препарата для лечения болезни Бехтерева заняло много лет. Новое лекарство является первым в классе и обладает рядом принципиально новых характеристик, главные из которых – достижение полноценной ремиссии и отсутствие тяжёлых осложнений, характерных для иммуносупрессивной терапии», – поделился С.Лукьянов.

К созданию препарата от болезни Бехтерева были применены оригинальная идея и подход. К тому же он появился по упрощённой схеме регистрации, что позволило получить её ещё до завершения второй фазы исследований. Данная процедура значительно ускоряет все процессы, ведь иначе создание лекарств будет занимать десятилетия.

Как сказал С.Лукьянов, для болезни Бехтерева важно найти характерные рецепторы. К созданию лекарства привело сотрудничество геномного центра с партнёром – компанией BIOCAD и, что  важно, поддержка Правительства Российской Федерации. Конечно, предстоит ещё много работы. Учёные нашей лаборатории тесно сотрудничают с директором Российской детской клинической больницы – филиала РНИМУ им. Н.И. Пирогова Еленой Ефимовной Петряйкиной».

Кстати, директор Российской детской клинической больницы – филиала РНИМУ им. Н.И.Пирогова, главный внештатный специалист детский эндокринолог Департамента здравоохранения Москвы и Центрального федерального округа, доктор медицинских наук, профессор Е.Петряйкина также выступила на сессии «Будущее в диагностике аутоиммунных заболеваний». Рассказала о диагностическом арсенале детской диабетологии, включая примеры мировой практики. По её словам, в нашей стране широко развиты технологии протезирования утраченной функции. При этом, когда ребёнок уже заболел, не стоит снимать со счетов иммунотерапию, потому что даже сохранение значительно облегчит и технологию протезирования, и профилактику осложнений.

Елена Ефимовна предложила меры по профилактике и ранней диагностике сахарного диабета у детей: «Прежде всего мы можем развивать в регионах аналоги «Пармской кампании» по информированию о первых симптомах сахарного диабета для профилактики неотложных и критических состояний. Также предлагается взять регион с высокой заболеваемостью и верифицировать детей с предрасположенностью к заболеванию. Как вариант, можно обсудить включение определения гликированного гемоглобина в диспансеризацию, а также использование доказательной иммунопрофилактики и иммунотерапии. Все предложения требуют обсуждения в профессиональном сообществе».

Так большая наука работает на опережение. Учёные РНИМУ не только борются с заболеваниями, но и смело расширяют горизонты. Сейчас совместно со специалистами ведутся работы над созданием нового препарата, который, как надеются исследователи, должен помогать пациентам с сахарным диабетом 1-го типа. Заняты предупреждением аутоиммунных заболеваний, возможностью остановить их развитие на ранней стадии. Представители научного сообщества единственного в стране вуза, имеющего статус исследовательского медицинского университета, оперативно и эффективно реагируют на стоящие перед здравоохранением, медициной и социумом в целом вызовами. Научный поиск, исследования, разработки продолжаются.