Разработана новая генная терапия для лечения глаукомы

Ирландские ученые разработали многообещающий метод генной терапии глаукомы, который позволяет защитить клетки сетчатки и улучшить функцию митохондрий.

Исследователи из Тринити-колледжа в Дублине разработали перспективную генную терапию для лечения глаукомы - тяжелого заболевания глаз, которое может привести к полной потере зрения и которым в настоящее время страдают около 80 миллионов человек во всем мире. Ранее команда продемонстрировала потенциал этой терапии в борьбе с сухой возрастной макулярной дегенерацией.

Ученые только что опубликовали результаты своего исследования . Результаты работы опубликованы  в Международном журнале молекулярной генетики  и демонстрируют, как генная терапия действует на животных моделях и на человеческих клетках, полученных от людей с глаукомой.

В обоих случаях терапия улучшала зрительную функцию, а также приводила к увеличению потребления кислорода и выработке молекул АТФ, что указывает на восстановление клеточной функции.

Глаукома относится к сложной группе оптических невропатий и чвляется главной причиной слепоты. В Европе примерно 1 из 30 человек в возрасте от 40 до 80 лет страдает глаукомой, а у лиц старше 90 лет этот показатель возрастает до 1 из 10, так что это действительно распространенное заболевание, которое остро нуждается в новых методах лечения.

Это заболевание с множеством различных факторов риска, что усложняет его лечение. Современные методы лечения глаукомы основаны на использовании местных глазных капель, хирургическом вмешательстве или лазерной терапии, однако результаты варьируются, и некоторые пациенты не реагируют на них или страдают от серьезных побочных эффектов.

«Потребность в более совершенных вариантах лечения вдохновила нас на продолжение разработки методов генной терапии, и мы в восторге от того, какие перспективы они дают», - рассказывает одна из авторов исследования София Миллингтон-Уорд, научная сотрудница Школы генетики и микробиологии университета Тринити.

В новой генной терапии используется одобренный вирус для доставки усиленного гена (eNdi1), разработанного командой Trinity. Терапия была направлена на повышение активности митохондрий, которые являются «генераторами клеточной энергии», ответственными за выработку АТФ и уменьшение вредных активных форм кислорода.

В перспективе ученые надеются предложить более эффективное лечение миллионам пациентов. Пока они продолжают тестировать эффективность и безопасность генной терапии, а также оценивают ее потенциал при других диагнозах, таких как диабетическая ретинопатия.

Марина КЫН