Новый препарат повышает когнитивные способности людей с синдромом Дауна

В рамках международного проекта ICOD (Улучшение состояния при синдроме Дауна) группа ученых из Франции и Италии успешно протестировала новое соединение AEF0217, предназначенное для улучшения состояния пациентов с синдромом Дауна, сообщает издание Medical Xpress. Исследованием руководил Научно-исследовательский институт больницы дель Мар (IMIM) в Барселоне.

Эта фаза исследования (фаза I / II) проводилась с участием 29 человек с синдромом Дауна в возрасте от 18 до 35 лет, с легкой или умеренной инвалидностью. Цель состояла в том, чтобы протестировать безопасность применения препарата, а также изучить потенциал улучшения когнитивных способностей и изменений в поведении участников.

В ходе клинических испвтаний добровольцы получали препарат AEF0217 или плацебо в течение 28 дней. Результаты продемонстрировали как безопасность лечения, так и улучшение когнитивных функций у людей, которые его получали, по сравнению с теми, кто получал плацебо.

При измерении с помощью эталонных шкал специалисты обнаружили, Результаты исследования показали, что что AEF0217 значительно улучшил поведенческие навыки в области общения, повседневных навыков и социальных взаимодействийу людей с синдромом Дауна. Эти улучшения также были связаны с постоянной тенденцией к большей когнитивной гибкости и способности адаптироваться к новым ситуациям.

Кроме того, исследования с помощью электроэнцефалографии, в которых изучается спонтанное электрическое функционирование мозга, показывают статистически значимые изменения в функциях мозга после лечения AEF0217, указывая на то, что людям с синдромом Дауна требовалось меньше усилий для выполнения заданий на рабочую память.

Результаты четырех недель лечения стали первыми в своем роде в области терапии синдрома Дауна, отмечают исследователи, и подтверждают идею о том, что лечение эффективно воздействует на мозг, когнитивный и функциональный уровни.

Доктор Рафаэль де ла Торре, который координирует проект ICOD и проводил клинические исследования в Исследовательском институте госпиталя дель Мар вместе с доктором Аной Алдеа, уверен, что «многообещающие и впечатляющие результаты этого исследования порождают реальную надежду на разработку безопасного и эффективного метода лечения когнитивных дисфункций у людей с синдромом Дауна\2.

«Данные об эффективности препарата особенно поразительны, поскольку касаются важнейших областей адаптации, таких как самовыражение и навыки письма, а также навыки повседневной жизни и социального взаимодействия. Эти эффекты, полученные всего после четырех недель лечения, являются первыми в области лечения синдрома Дауна и представляют собой важный шаг вперед на пути к разработке лечения, которое могло бы значительно улучшить автономию и адаптацию этих людей», - говорит ученый.

Down Catalunya, организация, представляющая ассоциацию пациентов с синдромом Дауна в Каталонии и сотрудничавшая в проекте с Исследовательским институтом больницы дель Мар, отмечает «улучшение качества жизни людей с синдромом Дауна и в целом с нарушениями интеллекта и развития» после приемы препарата.

Действие нового препарата основано на том, что люди с синдромом Дауна обладают гиперактивностью каннабиноидного рецептора CB1, согласно нескольким исследованиям на животных моделях, которые указывают на то, что его модуляция специфическими ингибиторами резко улучшает когнитивные функции.

Лечение AEF0217, первым препаратом нового фармакологического класса, специфическими ингибиторами сигнализации рецептора CB1 (CB1-SSi), имитирует естественный защитный механизм мозга для противодействия гиперактивности этого рецептора. В рамках исследования также изучается функция генотипа APOE4, связанного с эндоканнабиноидной физиологией и являющегося основным генетическим фактором риска развития болезни Альцгеймера.

Полученные результаты позволяют ученым перейти к следующему этапу: международному многоцентровому исследованию фазы II, которое начнется в середине 2025 года. Это исследование будет сосредоточено на определении оптимальной дозировки препарата и улучшении приспособленности к повседневной жизни и когнитивных функций у людей с синдромом Дауна.

Марина КЫН