Создан новый инструмент для редактирования генов

Австралийские исследователи создали новый инструмент редактирования генов для моделирования и исследования онкологических и других заболеваний человека. Результаты исследования опубликованы в Nature Communications.

Новая доклиническая модель, экспрессирующая улучшенную версию нового геномно-инженерного фермента под названием Cas12a, разработана учеными из Института онкологических исследований Оливии Ньютон-Джон (ONJCRI), WEHI и Genentech, входящей в группу Roche.

Ферменты Cas необходимы для вырезания определенных участков ДНК или РНК во время экспериментов CRISPR. CRISPR - это революционный инструмент редактирования генов, широко используемый для исследований рака, который в настоящее время находится на ранних стадиях клинического применения у пациентов.

Исследователи также смогли идентифицировать гены, которые приводили к ускоренному росту лимфомы в доклинической модели, используя уникальные Cas12a-совместимые мышиные цельногеномные библиотеки CRISPR.

Широко используемый в последнее десятилетие фермент Cas9 как «генетические ножницы» разрезает ДНК в заданном месте. Но у Cas12a есть преимущества

«Впервые Cas12a был использован в доклинических моделях, что значительно расширит наши возможности в сфере геномной инженерии. В отличие от Cas9, Cas12a может удалять несколько генов одновременно с чрезвычайно высокой эффективностью», - рассказывает научный сотрудник ONJCRI и WEHI доктор Эдди Ла Марка, 

Исследователи также использовали Cas12a в сочетании с другими инструментами геномной инженерии, позволяющими удалять и активировать несколько генов одновременно с высокой точностью. Это позволит исследователям использовать этот инструмент для моделирования и изучения сложных генетических нарушений.

Профессор Марко Херольд, главный исполнительный директор ONJCRI и глава Школы онкологической медицины Университета Ла Троб уверен, что работа побудит другие исследовательские группы использовать эту доклиническую модель Cas12a, которая в сочетании со скрининговыми библиотеками представляет собой новый мощный набор инструментов редактирования генов для улучшения понимания механизмов, стоящих за многими видами рака.
Cas12a поможет не только понять механизмы рака, но и приблизить момент, когда ученые смогут точечно редактировать гены в организме пациента, останавливая болезнь.

Команда Херольда из ONJCRI сосредоточена на разработке методов лечения пациентов на основе CRISPR. Ученые подчеркивают растущую важность инструментов редактирования генов, таких как Cas12a.

«Эта доклиническая модель Cas12a также сыграет важную роль в продвижении нашего понимания того, как инструменты CRISPR могут быть переведены на клиническое применение», - уверен Херольд.

Марина КЫН