Подросток в США умер после курса генной терапии

 16-летний мальчик умер от острой печеночной недостаточности спустя несколько месяцев после прохождения одобренной в США генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Пациент прошел курс терапии препаратом Элевидис, разработанным компанией Sarepta Therapeutics, сообщило агентство Reuters . Это единственная одобренная Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов  (FDA) генная терапия для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна  в возрасте от четырех лет и старше.

Известно, что при применении этого и других методов генной терапии, использующих аденоассоциированные вирусные векторы для введения модифицированных генов, существует риск повреждения печени.Это первый зарегистрированный случай смерти пациента, которого лечили препаратом  Элевидис, хотя смертельные случаи не являются чем-то новым для генной терапии. Так, в 2022 году компания Novartis сообщила о двух случаях смерти пациентов со спинальной мышечной атрофией из-за острой печеночной недостаточности после курса генной терапии препаратом Золгенсма  

Однако в компании Sarepta заявили, что результаты анализов показали, что у пациента недавно была инфекция, называемая цитомегаловирусом, которая может поражать печень, и лечащий врач определил ее как возможный способствующий фактор.

Аналитик Piper Sandler Бирен Амин сказал, что, хотя эта новость и бросает тень на Элевидис, долгосрочные преимущества терапии для пациентов обнадёживают. Он добавил, что терапия вряд ли будет отозвана с рынка.

Элевидис, не достигший основных целей поздней стадии испытаний, столкнулся с задержками со стороны регулирующих органов и вопросами относительно его эффективности.  Смерть пациента может заставить врачей более осторожно относиться к использованию этого препарата у пациентов. «Врачам, очевидно, приходится быть очень избирательными в том, кого и когда лечить Элевидисом или любой другой генной терапией», — сказал Амин.

Препарат был одобрен FDA по ускоренной программе для мальчиков в возрасте от четырех до пяти лет, которые могут ходить, а в прошлом году получил традиционное одобрение для пациентов в возрасте от четырех лет и старше, которые могут ходить, и ускоренное одобрение для тех, кто не может.

FDA заявило, что относится к этим вопросам серьезно и что «агентство тщательно изучает и расследует любые сообщения о серьезных нежелательных явлениях или смертельных случаях, потенциально связанных с одобренными FDA продуктами».

По данным Национальной организации по редким заболеваниям, МДД поражает примерно одного из 3500 новорожденных мальчиков во всем мире. Она ослабляет скелетные и сердечные мышцы, которые быстро ухудшаются со временем, и пациенты часто умирают к 25 годам.

В виде инфузии Элевидис доставляет ген, который вырабатывает микродистрофин — укороченную версию белка дистрофина, отсутствующего у пациентов с МДД.

Игорь НАУМОВ