Генная терапия миострофии Дюшенна приостановлена ​​после смерти второго пациента

Компания Sarepta Therapeutics временно приостановила использование генной терапии препаратом Элеведис у неходячих пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) после того, как второй пациент, принимавший препарат, умер от острой печеночной недостаточности , говорится в заявлении компании. О первой смерти — подростка, который также умер от острой печеночной недостаточности после приема Элевидиса, — компания сообщила в марте. Обе смерти произошли у неходячих пациентов с МДД. 

«Sarepta временно приостанавливает поставки препарата Elevidys для неамбулаторных пациентов, пока проводится оценка, обсуждение с регулирующими органами и внедрение усиленного режима иммуносупрессии. Для амбулаторных пациентов никаких изменений в лечении не предлагается, и текущая практика введения кортикостероидов до и после инфузии Элевидиса, а также послелечебный мониторинг остаются прежними», — сообщила компания. 

«В коммерческих условиях неамбулаторные пациенты больше не должны получать Элеведис. Органы здравоохранения, исследователи и врачи информируются, чтобы можно было быстро скорректировать уход за пациентами», — говорится в отдельном заявлении компании Roche, которая сотрудничает с Sarepta для коммерциализации Elevidys за пределами США . 

Смерть второго пациента также побудила компанию Sarepta приостановить прием препарата в клиническом исследовании ENVISION — глобальном рандомизированном плацебо-контролируемом исследовании, оценивающем действие Элевидиса у амбулаторных и неамбулаторных пациентов с МДД в ​​возрасте от 8 до 17 лет. 

ENVISION — это подтверждающее исследование, требуемое в рамках ускоренного пути одобрения Управлением по надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для неамбулаторных пациентов. Исследование уже временно приостановлено в Европе. 

В заявлении компании Sarepta говорится, что пауза позволит компании оценить поправку к протоколу, включающую улучшенный режим иммуносупрессии для группы пациентов, не способных передвигаться самостоятельно, а также учесть любые дополнительные отзывы от FDA, которое должно одобрить изменения, прежде чем скрининг и дозирование в ENVISION смогут возобновиться.

«Мы предпринимаем немедленные и решительные шаги для лучшего понимания и снижения риска острой печеночной недостаточности, включая усиление режима иммуносупрессивной терапии для пациентов с МДД, которые не могут передвигаться самостоятельно», — заявила в своем заявлении доктор философии Луиза Родино-Клапак, главный научный сотрудник и руководитель отдела исследований и разработок компании Sarepta. 

На сегодняшний день во всем мире более 900 пациентов с МДД прошли лечение препаратом Элевидис, в том числе около 140 неамбулаторных пациентов.  В июне 2023 года FDA предоставило ускоренное одобрение этому препарату как первой генной терапии, предназначенной для устранения основной генетической причины МДД. Это одноразовое лечение, вводимое посредством одной внутривенной дозы. Первоначально препарат был одобрен для детей в возрасте 4–5 лет с МДД и подтвержденной мутацией в гене МДД. 

Игорь НАУМОВ

По материалам Medscape