FDA одобрило первую клеточную терапию для лечения тяжелой апластической анемии

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) США одобрило препарат омидубицел в качестве первой терапии трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток для пациентов с тяжелой апластической анемией (ТАА). В частности, FDA заявило, что омидубицел одобрен для применения  у взрослых и детей в возрасте 6 лет и старше, для которых отсутствует совместимый донор стволовых клеток.

Одобрение знаменует собой второе показание в США для новой терапии на основе клеток крови; омидубицел был впервые одобрен в 2023 году для пациентов в возрасте 12 лет и старше с гематологическими злокачественными новообразованиями, которым запланирована трансплантация пуповинной крови, с целью снижения риска инфицирования и времени восстановления нейтрофилов после миелоаблативного кондиционирования.

Последнее одобрение, полученное после приоритетного рассмотрения, было основано на результатах продолжающегося открытого одноцентрового исследования фазы 1/2 у пациентов с ТАА — редким, опасным для жизни гематологическим заболеванием, при котором костный мозг не вырабатывает достаточное количество клеток крови. Омидубицел обеспечил раннее и устойчивое приживление нейтрофилов у пациентов, при этом медианное время восстановления уровня нейтрофилов составило 11 дней, сообщает FDA.

Обновлённые данные, представленные  на ежегодном собрании Американского общества гематологов, показали, что из 19 пациентов, медианный возраст которых составил 20 лет, у 18 (95%) наблюдалось быстрое восстановление числа нейтрофилов в течение медианного периода в 8 дней. Показатели безрецидивной и общей выживаемости составили 94%, при этом не наблюдалось ни одного случая тяжёлой острой или хронической реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ), говорится в пресс-релизе производитеоля препарата - Ayrmid Ltd., материнской компании Gamida Cell Inc.

Трансплантация стволовых клеток может быть потенциальным методом лечения ТАА, но у многих пациентов нет совместимого родственного донора. Компания заявила, что омидубисел является альтернативным методом лечения для таких пациентов.

«Результаты текущего исследования чрезвычайно обнадеживают и свидетельствуют о значительном прогрессе в вариантах лечения пациентов с высокой неудовлетворенной медицинской потребностью», — заявил  ведущий исследователь Ричард Чайлдс, доктор медицины из Национального института сердца, легких и крови. - Пациенты с апластической анемией в исследовании относились к группе высокого риска, но результаты оказались значительно лучше ожидаемых, а также наблюдалось удивительно быстрое и высокое приживление нейтрофилов».

Он отметил, что отсутствие тяжёлой РТПХ означает, что пациенты «быстро вернулись к нормальной жизни». По данным FDA, наиболее частыми побочными эффектами омидубицела являются фебрильная нейтропения, вирусные и бактериальные инфекции, гипергликемия, иммунная тромбоцитопения и пневмония. Аутоиммунные цитопении наблюдались у 25% пациентов.