FDA одобрило первый в своем классе препарат для лечения генерализованной миастении

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) США одобрило таргетную терапию  инебилизумабом-cdon  (Uplizna) для лечения взрослых с генерализованной миастенией, у которых обнаружены антитела к ацетилхолиновым рецепторам (AChR) или антитела к мышечно-специфической тирозин-киназе (MuSK). Препарат представляет собой моноклональное антитело, способное связывать поверхностный специфический В-клеточный антиген CD19, приводя к уничтожению В-клеток, которые играют главенствующую роль в патогенезе миастении гравис. 

Одобрение препарата предоставляет пациентам новый вариант целенаправленного лечения, который потенциально может обеспечить длительный контроль заболевания всего двумя дозами в год после двух начальных нагрузочных доз. «Это одобрение знаменует собой важную веху, обеспечивая длительную эффективность и схему дозирования, которая предоставляет людям, страдающим генерализованной миастенией, 6 месяцев без лечения между поддерживающими дозами», — заявила Саманта Мастерсон, президент и генеральный директор Американского фонда миастении. 

Инебилизумаб-cdon уже одобрен в США для лечения расстройств спектра нейромиелита зрительного нерва и заболеваний, связанных с иммуноглобулином Ig4. 

Одобрение инебилизумаба-cdon при генерализованной миастении гравис было поддержано результатами рандомизированного плацебо-контролируемого исследования III фазы MINT , в котором приняли участие 238 взрослых пациентов с этим заболеванием. На 26-й неделе инебилизумаб-cdon продемонстрировал статистически значимую разницу в 1,9 балла по шкале оценки повседневной активности при миастении по сравнению с плацебо.

Положительные результаты в подгруппе пациентов с положительным статусом AChR сохранялись на протяжении 52 недель, что является самым длительным периодом рандомизированного контролируемого исследования 3-й фазы при генерализованной миастении гравис. 

В исследовании MINT также был применен новый протокол постепенного снижения дозы стероидов. Пациенты, принимавшие стероиды на исходном этапе, начали их снижение на 4-й неделе, достигнув к 24-й неделе дозы преднизона в 5 мг в день. К 26-й неделе 87% пациентов, принимавших инебилизумаб-cdon, и 85% пациентов, принимавших плацебо, снизили дозу стероидов до 5 мг или менее в день. 

«Препарат продемонстрировал высокую эффективность через 26 недель как у пациентов с положительным статусом AChR, так и у пациентов с положительным статусом MuSK, при этом состояние пациентов с положительным статусом AChR продолжало улучшаться в течение 52 недель в исследовании MINT, — заявил  Ричард Дж. Новак, доктор медицинских наук, главный исследователь и директор клиники миастении в Йельском университете, Нью-Хейвен, Коннектикут. - В MINT также было предусмотрено постепенное снижение дозы стероидов, поскольку признавалось, что длительное применение стероидов увеличивает общую тяжесть заболевания. Это одобрение открывает новые возможности для лечения генерализованной миастении гравис, расширяя варианты лечения для врачей и пациентов».

Наиболее распространенными побочными реакциями были головная боль и реакции, связанные с инфузией.

Игорь НАУМОВ
По материалам Medscape.