У пациентов с тяжелым аутоиммунным заболеванием после трансплантации стволовых клеток рецидивов заболевания не наблюдается уже более 15 лет

Нейромиелит зрительного нерва (НЗН) — это редкое аутоиммунное заболевание, при котором собственные защитные механизмы организма обращаются против зрительных нервов и спинного мозга. Эта дисфункция приводит к воспалению, которое может лишить человека зрения, нарушить даже такие элементарные функции, как контроль над мочевым пузырем или кишечником, а в некоторых случаях даже вызвать паралич рук и ног.

Более десяти лет назад двум людям с потенциально смертельным НЗН была проведена процедура, называемая аллогенной трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток (аллоТГСК), в ходе которой они получили здоровые стволовые клетки от донора для замены собственных поврежденных или больных клеток. После 15 лет наблюдения за пациентами исследователи опубликовали отчет о клиническом случае с положительными результатами. Оба пациента оставались полностью свободными от обострений или рецидивов заболевания в течение 15 и 16 лет, даже без продолжения иммуносупрессивной терапии.

После трансплантации стволовых клеток антитела AQP4-IgG, вызывающие заболевание, стали неопределяемыми и оставались отрицательными на протяжении всего периода наблюдения. Исследователи также отметили улучшение качества жизни обоих пациентов после лечения.

У многих пациентов НЗН обусловлен антителами AQP4-IgG, которые ошибочно атакуют вспомогательные клетки нервной системы, что приводит к потере миелина и вызывает серьезные неврологические симптомы. Даже при использовании современных методов лечения у некоторых пациентов с НЗН все еще наблюдаются рецидивы: у 60–98% пациентов повторяющиеся приступы могут привести к необратимой инвалидности. На данный момент не существует одобренной терапии, позволяющей пациентам обходиться без лечения, сохраняя при этом контроль над заболеванием и выводя проблемные антитела из организма.

В поисках новых способов решения этой проблемы исследователи обратились к аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (аллоТГСК), которая за последние три десятилетия зарекомендовала себя как высокоэффективный метод лечения аутоиммунных заболеваний. В исследовании приняли участие два пациента с очень тяжелой формой НЗН, не поддающейся стандартному лечению, включая более ранние попытки трансплантации собственных стволовых клеток. Пациенты прошли аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток в 2009 и 2010 годах.

Перед получением стволовых клеток от здоровых доноров пациенты проходили лечение химиотерапевтическими препаратами флударабином и треосульфаном для уничтожения существующих, неисправных иммунных клеток. Они также получали ритуксимаб, моноклональное антитело, которое дополнительно истощало B-клетки — клетки, ответственные за выработку вредных антител к НМО.

В течение следующих лет врачи регулярно проводили неврологические осмотры, МРТ головного и спинного мозга, а также анализы на антитела, чтобы отслеживать изменения, вызванные лечением.

Исследователи обнаружили, что у двух пациентов с тяжелой, трудноизлечимой формой НМО была достигнута длительная ремиссия, продолжавшаяся более 15 лет после трансплантации донорских стволовых клеток. Вызывающие заболевание антитела AQP4-IgG исчезли из их крови после трансплантации и оставались необнаружимыми на протяжении всего периода наблюдения, чего обычно не удается достичь с помощью стандартных методов лечения. Анализы подтвердили, что исходная, дефектная иммунная система пациентов была полностью заменена здоровыми донорскими клетками.

Пациенты также сообщили об улучшении качества жизни. У одного пациента значительно улучшились физические возможности, и он стал отцом двоих детей. Хотя у другой пациентки все еще сохранялись некоторые ограничения, возникшие до трансплантации, она также сообщила о возможности делать то, что раньше было ей недоступно.

Исследователи считают, что эти результаты подтверждают концепцию о том, что аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток может значительно изменить течение заболевания, обеспечивая стойкое улучшение в отдельных случаях НМО. Необходимы дальнейшие исследования с участием больших групп пациентов для более точного определения критериев отбора пациентов, безопасности и долгосрочной пользы этого лечения.

Игорь НАУМОВ
По материалам Medical Xpress