Будущее CAR-T-терапии

CAR-T терапия считается одним из самых перспективных методов лечения рака крови. О возможностях его использования шла речь на форуме «Гематологическая служба в контексте приоритетов национального здравоохранения: открытый диалог», организованном компанией «Право на здоровье».

Иммунотерапия – одно из самых многообещающих направлений онкологии, направленное на обучение иммунитета распознавать и уничтожать раковые клетки. Уникальность CAR-T-терапии в том, что препараты создаются из компонентов крови конкретного пациента для его же индивидуального лечения. С этой целью производится забор лейкоцитов из крови пациента для генетических модификаций в геноме Т-лимфоцита. Затем они вводятся в организм, и начинают успешно бороться со злокачественными клетками.

В России за 6,5 лет накопился опыт применения CAR-T в рамках госпитального производства — для конкретного пациента в конкретной медицинской организации. При этом эффективность производства и успешность лечения составляет более 95%. Такие данные привел на форуме заместитель гендиректора по науке, директор Института молекулярной и экспериментальной медицины Центра имени Димы Рогачева Михаил Масчан.

По его словам, первый пациент пролечен в 2018 г., с тех пор более 150 российских пациентов получили более 190 продуктов CAR-T.

«В условиях госпитального производства мы можем более чем эффективно производить такие препараты. Результаты выживаемости и долгосрочность ремиссии сопоставимы с теми, что публикуются в материалах исследований индустриальных препаратов», — утверждает профессор Масчан.

Несмотря на впечатляющие результаты, CAR-T-терапия все еще применяется только в одном медицинском центре страны из-за нормативных барьеров.

Одним из ключевых препятствий является сложность классификации: пока что не определено, куда отнести CAR-T-препараты - к медицинским технологиям или к лекарственным средствам. В тех странах, где CAR-T-терапия активно используется, этот спор был решен в пользу второго варианта.

По мнению Михаила Масчана, чтобы развивать это направление в рамках госпитального производства, необходимо сосредоточить ресурсы в академических медцентрах, национальных медцентрах и федеральных университетах. Для этого нужно, в том числе, вкладывать средства в проведение клинических исследований, и инициировать их должны именно эти центры. 

«Госпитальные исключения» (академическое производство) — один из самых действенных способов ускорить разработку и применение в России CAR-T-терапии, считает юрист Сергей Клименко. Но в российском законодательстве об обращении лекарственных средств нет пунктов, согласно которым можно было бы изготавливать в медорганизации высокотехнологичные лекарственные средства, так как это, например, прописано в отношении биотехнологических (БТЛП) и биомедицинских лекарственных препаратов (БМКП).

При этом, по его словам, модели БМКП и БТЛП тоже не оптимальны, так как требуют проведения всех производственных операций в стенах медицинской организации и исключают возможности создания так называемых «центров коллективного пользования», ограничивая таким образом возможность трансфера технологий из коммерческого сегмента в «академический», и т. п.

Кроме того, для развития CAR-T-терапии необходимо проработать вопросы документооборота, связанные с получением согласия от пациентов, хранением и передачей генетического материала.

Все эти вопросы пока остаются открытыми, но специалисты уверены: инновационная клеточная технология – выбор ближайшего будущего.

Алёна ЖУКОВА