Компания Sarepta Therapeutics временно приостановила использование генной терапии препаратом Элеведис у неходячих пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) после того, как второй пациент, принимавший препарат, умер от острой печеночной недостаточности , говорится в заявлении компании. О первой смерти — подростка, который также умер от острой печеночной недостаточности после приема Элевидиса, — компания сообщила в марте. Обе смерти произошли у неходячих пациентов с МДД.
«Sarepta временно приостанавливает поставки препарата Elevidys для неамбулаторных пациентов, пока проводится оценка, обсуждение с регулирующими органами и внедрение усиленного режима иммуносупрессии. Для амбулаторных пациентов никаких изменений в лечении не предлагается, и текущая практика введения кортикостероидов до и после инфузии Элевидиса, а также послелечебный мониторинг остаются прежними», — сообщила компания.