16-летний мальчик умер от острой печеночной недостаточности спустя несколько месяцев после прохождения одобренной в США генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Пациент прошел курс терапии препаратом Элевидис, разработанным компанией Sarepta Therapeutics, сообщило агентство Reuters . Это единственная одобренная Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) генная терапия для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте от четырех лет и старше.
08 июня 2025