В The Lancet представлены результаты новаторской генной терапии вызванного патогенным вариантом гена AIPL1 амавроза Лебера, проведенной Институтом офтальмологии Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе и офтальмологической больницей Мурфилдс в Лондоне. До лечения дети могли различать только свет, а через 3,5 года после терапии уже выполняли простые визуальные задания.

 Синдром Дауна возникает, когда у человека имеется дополнительная копия 21-й хромосомы, поражающая примерно 1 из 700 человек. Хотя это заболевание легко диагностируется на ранних стадиях развития, в настоящее время не существует методов его лечения.Ученые изучают редактирование генов как потенциальный способ лечения трисомии на клеточном уровне.

Ученые из Красноярского научного центра СО РАН и Красноярского государственного медицинского университета им. проф. В.Ф. Войно-Ясенецкого провели обзор исследований и рассказали, как поддержание баланса основных минералов в наших клетках влияет на прогрессирование рака, и как они открывают новые перспективы для лечения онкологии. Обзорное исследование опубликовано в журнале Cancers.

Рак аппендикса является редким видом онкологии, при котором отсутствуют стандартизированные рекомендации по скринингу, факторы риска или классификации опухолей - ситуация, которая часто приводит к поздней диагностике и плохому прогнозу заболевания. У половины пациентов диагностируются метастазы, а пятилетняя выживаемость колеблется от 10% до 63%.