В The Lancet представлены результаты новаторской генной терапии вызванного патогенным вариантом гена AIPL1 амавроза Лебера, проведенной Институтом офтальмологии Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе и офтальмологической больницей Мурфилдс в Лондоне. До лечения дети могли различать только свет, а через 3,5 года после терапии уже выполняли простые визуальные задания.
09 июля 2025