Команда ученых из Института Эли и Эдит Л. Броуд Массачусетского технологического института и Гарварда создала модифицированную версию вируса AAV9, которая оптимально подходит для редактирования генома клеток мозга, эффективно преодолевает гематоэнцефалический барьер и успешно применили ее в нервных клетках мышей для редактирования гена GBA1, связанного с развитием болезней Гоше и Паркинсона.
С помощью генной терапии можно лечить целый ряд серьезных генетических заболеваний головного мозга, для которых в настоящее время не существует терапии. Но одобренные FDA формы аденоассоциированных вирусов (AAVS), наиболее часто используемых носителей для доставки этих препаратов к клеткам-мишеням, не способны эффективно преодолевать гематоэнцефалический барьер и доставлять терапевтический груз.